鲁索替尼乳膏治疗白癜风的三期临床试验成果！

【编者按】2022年3月26日 凯文·昆兹曼 在HCPLive网站（注：HCPLive是一个全面的临床新闻和信息门户网站，为医生提供最新的专业和疾病特定资源。）发文《鲁索替尼（Ruxolitinib）乳膏在52周时可显著改善白癜风患者的面部和身体色素》。文中介绍了美国David Rosmarin医学博士在2022年美国皮肤病协会（AAD）的年会上，公布的使用鲁索替尼乳膏治疗白癜风患者新的第3阶段研究结果。鲁索替尼乳膏用于治疗白癜风，正在等待美国食品和药物管理局（FDA）的审批，该药已获批用于治疗特应性皮炎（湿疹）。现翻译如下：

标题：鲁索替尼（Ruxolitinib）乳膏在52周时可显著改善白癜风患者的面部和身体色素

副标题：来自3期TRuE-V临床项目的数据显示，局部使用JAK抑制剂可为超过一半的接受（白癜风）治疗的患者提供大量的再着色（色素沉着）。

根据美国皮肤病学会（AAD）2022年年会上公布的新的第3阶段研究结果，约有3/10的使用鲁索替尼乳膏治疗的白癜风患者，在52周后，面部白癜风达到≥90%的改善。

塔夫茨（Tufts）医学中心研究和教育副主席、研究员David Rosmarin医学博士介绍了最新的研究摘要，在（治疗白癜风）TRuE-V1和TRuE-V2两项第3期临床试验中，Incyte公司开发研究的局部JAK抑制剂，为成年和青少年患者提供了大量面部和全身白癜风再着色。 

这项研究新成果是在美国食品和药物管理局（FDA）将鲁索替尼乳膏作为白癜风患者的使用药物进行正式审批之前数月发布的。

在介绍TRuE-V临床试验项目数据时，Rosmarin提到了鲁索替尼乳膏之前的成功，即在52周的第2阶段剂量范围研究中 ，已评估了该药在成人患者中的疗效和安全性。之前的TRuE-V1和TRuE-V2两项数据显示，在24周时，该药在成人和青少年中均优于赋形剂组。而最新的这些发现评估了该疗法在成人和青少年患者中长达52周的疗效和安全性。

该试验包括24周的双盲治疗阶段，患者以2:1的比例随机接受浓度1.5%每日一次的鲁索替尼乳膏或每日一次的赋形剂乳膏。在24周时，完成治疗的患者被邀请接受28周的延长治疗，其中所有参与者都接受鲁索替尼乳膏。研究人员对参与者进行了30天的随访。

（参与试验的）患者年龄≥12岁，患有非节段性白癜风，以及白癜风面积占总体表面积（BSA）≤10%，包括面部和非面部。所有患者对之前的JAK抑制剂治疗、以及对原病灶的12周内的生物治疗、8周内的光疗、4周内的免疫调节治疗和1周内的局部治疗都很天真（原词nave，释义：一无所知，从未尝试过）。

Rosmarin及其同事寻求以下疗效终点：

* 在面部白癜风严重程度指数（F-VASI75）组内，患者从原状达到 ≥75% 的改善

* 患者从原状达到白癜风严重程度指数 F-VASI50 和 F-VASI90 

* 在全身白癜风严重指数（T-SAVI50）组内，患者从原状达到≥50%的改善

* 患者达到白癜风显著性量表（VNS）中 “不太引人注目”或“不再引人注目”的评级

他们还评估了参与者的安全性和耐受性结果。

该试验包括TRuE-V1项目组的330名患者和TRuE-V2项目组的343名患者。患者平均年龄分别为40.2岁和38.9岁；女性患者分别占56.4%和50.1%，白人患者分别占63.6%和60.2%。

对于F-VASI75组的主要成果，研究人员观察到，大约有一半初始接受鲁索替尼乳膏治疗的患者，在第52周时，TRuE-V1项目组达到52.8%，TRuE-V2项目组达到48.0%的疗效指标。治疗效果逐渐提高；到第24周，分别就有29.8%和30.9%的患者达到F-VASI75。

大约有30%初始接受治疗的患者中，在第52周时，TRuE-V1项目组有32.9%、TRuE-V2项目组有27.7%的患者，达到F-VASI90。

另有四分之三的初始接受鲁索替尼乳膏治疗的患者，在第52周时，两组分别有75.1%和74.0%的患者，达到F-VASI50。几乎一半的患者，经过52周的充分治疗，都实现了T-VASI。

最后，TRuE-V1项目组有39.9%和TRuE-V2项目组有32.8%的患者使用鲁索利替尼乳膏治疗52周后，实现了“不太引人注目”或“不再引人注目”的VNS评级 。

据Rosmarin报道，两项试验共有263名患者报告了一次治疗突发不良事件（TEAE）。最常见的包括2019冠状病毒疾病（33例）、应用部位溃疡（29例）和鼻咽炎（26例）。另有11名患者报告另外的严重治疗突发不良事件。

也就是说，造血方面的治疗突发不良事件很少发生，发生在小于3%的患者中，而且所有患者的严重程度均为轻度至中度。研究人员没有观察到血红蛋白或血小板水平有任何临床意义的变化。

Rosmarin得出结论，使用鲁索替尼乳膏治疗白癜风的患者，到第24周，可达到面部和全身再着色的“实质性”的比率，到第52周，如此治疗的患者会有更高比率。一直以来，外用JAK抑制剂耐受性良好且安全。

美国食品和药物管理局（FDA）可能不久会随着新的第3阶段研究结果而做出决定。

这项研究“鲁索替尼乳膏单药治疗白癜风的疗效和安全性：两项为期52周的第3期研究的结果”，发表于美国皮肤病协会（AAD）2022年。

（翻译水平有限，仅供参考）

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